Tobulinanti terapija – Europos naujovės po COVID-19

Laba diena, kolegos sveikatos klausimais ir sveiki atvykę į Europos personalizuotos medicinos aljanso (EAPM) atnaujinimą – pastaruoju metu EAPM tikrai buvo užimtas ir pažangios terapijos vaistiniai preparatai (ATMP), rašo. EAPM vykdomasis direktorius dr. Denisas Horganas.

Pažangiosios terapijos vaistiniai preparatai (ATMP)

EAPM neseniai paskelbė straipsnį apie pažangiosios terapijos vaistus (ATMP) – jis buvo sukurtas kartu su ekspertų grupe, ir tai atspindi EAPM perspektyvą šiuo klausimu. Tai klausimas, apie kurį labai daug diskutuojama ES lygmeniu. Ispanijos europarlamentarė Susana Solís Pérez (Renew Europe) teigė, kad jos susidomėjimas pažangiomis biotechnologijomis ir ATMP atsirado natūraliai. Pagal išsilavinimą inžinierė 18 metų praleido privačiame sektoriuje, kol tapo europarlamentare.

Artėjanti farmacijos teisės aktų peržiūra yra puiki proga atkreipti dėmesį į sektorių, sakė europarlamentaras: „Galimybės yra didžiulės, tačiau taip pat yra ir iššūkių. Pérez sakė. 

Tačiau būsimoje kraujo, audinių ir ląstelių teisės aktų peržiūroje Europos Komisija neplanuoja keisti klinikinių kriterijų, naudojamų klasifikuojant gydymą pažangiosios terapijos vaistiniais preparatais (ATMP), Andžejus Rysas, sakė DG SANTE sveikatos sistemų ir produktų direktorius. 

Kalbėdamas renginyje, rys teigė, kad pasiūlymo tikimasi iki vasaros. „Atėjo laikas atnaujinti šią sistemą, kad ji ir toliau užtikrintų, jog saugos ir kokybės reikalavimai atspindėtų daugybę technologijų pažangos ir naujų pavojų transplantacijos, perpylimo medicinos ir pagalbinio apvaisinimo srityse“, – savo parengtose pastabose sakė Komisijos pareigūnas.

EAPM ekspertų grupės – laukia iššūkiai!!

reklama

Nepaisant unikalių šių technologijų galimybių, reguliavimo, mokslo, gamybos ir patekimo į rinką srityse yra keletas neišspręstų iššūkių, kurie vis dar trukdo panaudoti potencialą. Genų terapija pasižymi daugybe specifinių savybių, kurios kelia iššūkį dabartinei sveikatos priežiūros sistemų paradigmai. Šiuo metu jų rezultatai neaiškūs. Tai yra „vienkartiniai ir vienkartiniai gydymo būdai“, kaip pavieniai lėtinių ligų gydymo būdai, šiuo metu skirti tik ribotoms populiacijoms ir gali pasiūlyti gyvenimą keičiantį pagerėjimą. 

Sektoriui tenka susidurti su daugybe iššūkių, kurie apsunkina tyrimų perkėlimą į pacientų prieigą. ATMP našumą dar reikia optimizuoti. Genų terapija dar turi visiškai ištesėti pacientams duotus pažadus. Yra mokslo, klinikinės plėtros ir reguliavimo problemų, kurios trukdo plėtoti sektorių, įskaitant nepakankamą supratimą apie tai, kaip produktai veikia/reaguoja organizme, poreikį sukurti tvirtus ir nuspėjamus gamybos procesus, kurie leistų gaminti pacientui tinkamus produktus. individualizuotu būdu arba „labai mažų populiacijų“ būdu, stipri koreliacija tarp žinių apie produktą ir saugumo profilio bei klinikinės naudos (įskaitant RWD po patvirtinimo) ir galimybė sumažinti išlaidas.

Priešingai nei naujovės, susijusios su naujais cheminiais objektais ar biologinėmis medžiagomis, pvz., antikūnais ir vakcinomis, ATMP kūrimas susijęs su dideliu moksliniu ir techniniu netikrumu, kurį apsunkina ribota klinikinio ir komercinio naudojimo patirtis ir MVĮ sunkumai gauti lėšų. 

Reguliuojama

Teisės aktai buvo tobulinami per du dešimtmečius, siekiant skatinti sektoriaus potencialą ir apsaugoti visuomenę. 2001 m. priimtos pagrindinės ES taisyklės dėl vaistų buvo atnaujintos, kad apimtų mokslo ir technologijų pažangą. Pagal ES teisės aktus kamieninės ląstelės priskiriamos ATMP kategorijai, kai jomis iš esmės manipuliuojama arba jos naudojamos kitai esminei funkcijai. Tai gali būti somatinių ląstelių terapijos produktai arba audinių inžinerijos produktai, atsižvelgiant į tai, kaip vaistas veikia organizme.

Patys reguliavimo institucijos susidūrė su sunkumais priimdamos sprendimus. EMA vertino alipogeną po užsitęsusių svarstymų, kurių metu byla buvo išnagrinėta ir dėl jos balsuota keturis kartus, o EMA procedūras reglamentuojančios konvencijos (jei ne taisyklės) buvo išmestos pro langą. EMA atmetė jo patvirtinimą, nepaisydama palankios specialisto CAT komiteto rekomendacijos, įrodydama, kad reikia išaiškinti Pažangiosios terapijos komiteto (CAT) ir Žmonėms skirtų vaistų komiteto (CHMP) santykius ir labiau pripažinti, kad daugelis problemų. ATMP reglamentavimo dokumentacijoje reikalauja specifinio supratimo apie genų ir ląstelių terapijos produktus, be tvirtų bendrųjų žinių apie tradicinės farmakologijos problemas. Patys CAT nariai teigia, kad sparčiai besivystančiai genų terapijos sričiai reikia integruoto požiūrio. 

Taip pat pažymėti…

ATMP yra ypač svarbi sustiprintame ES ir JAV bendradarbiavime vaistų srityje, kai vyresnieji Komisijos, EMA ir FDA pareigūnai pripažįsta „panašius reguliavimo iššūkius abiejose Atlanto pusėse“ ir sutinka skatinti ankstyvas lygiagrečias mokslines konsultacijas ir stiprinti bendradarbiavimą. bendrų mokslinių požiūrių į reglamentavimą 

Papildoma pagalba gali atsirasti priėmus (taip pat atidėtą) 2014 m. klinikinių tyrimų reglamentą, kuriuo bus suderinti ir greitesni klinikinių tyrimų patvirtinimo procesai. Ir kalbant apie visuomenės paramą, nepaisant dabartinio sudėtingo reguliavimo režimo, yra pusiausvyra, netgi genų terapijai, nors ir su dideliu neapibrėžtumu.

Gamybos sektoriuje didėja susidomėjimas sistemų integravimu į gamybą ir platinimą, nes stiprėja įsitikinimas, kad gerai apibrėžtos strategijos bus labai svarbios būsimam standartizavimui ir darbo eigos optimizavimui.

Kitos išplėstinių tyrimų sritys apima mažų molekulių vaistus, kurie selektyviai kontroliuoja mRNR transliaciją į baltymus, augalų mikro pūsleles, kuriose yra mažų RNR tvariam vėžio gydymui, ir naujos kartos genų terapijos kūrimą, CRISPR-Cas9 technologiją ir inžineriją. egzosomų terapija.

Šis klausimas bus susijęs su bendradarbiavimu su EAPM ir sudomins mūsų narius likusią metų dalį – EAPM paskelbė straipsnį, Sveikatos priežiūros skatinimas pažangiosios terapijos vaistiniais preparatais: politikos diskusija, kurį galima perskaityti, spustelėkite čia.  

Ir kitais politikos klausimais...

EMA ir EUnetHTA skelbia 2021-2023 metų darbo programą

EMA ir ankstesnis Europos sveikatos technologijų vertinimo tinklas (EUnetHTA), kuris buvo sukurtas vykdant nuoseklius bendruosius veiksmus, kurių paskutinis buvo baigtas 2021 m. gegužės mėn., pradėjo bendradarbiauti 2010 m., remdamiesi Aukšto lygio farmacijos forumo1 rekomendacijomis, siekdami panaudoti reguliavimo vertinimo ir sveikatos technologijų vertinimo (HTA) sinergiją per visą vaisto gyvavimo ciklą. Pirmasis EMA-EUnetHTA darbo planas buvo sudarytas 2012–2015 m., o ataskaita apie šio bendro darbo rezultatus paskelbta 2016 m. balandžio mėn. Vėliau buvo susitarta dėl antrojo bendro 2017–2021 m. darbo plano, o ataskaita paskelbta 2021 m. XNUMX m. birželio mėn. 

Parlamentas galutinai davė žalią šviesą įstatymo projektui dėl dalijimosi duomenimis

Įstatymų leidėjai patvirtino susitarimą, kurį parlamento ir Tarybos derybininkai gruodžio mėn. pasiekė dėl Duomenų valdymo įstatymo, įstatymo, kuriuo siekiama skatinti duomenų ekonomiką reguliuojant tarpininkus. Sutartis buvo patvirtinta didžiule balsų dauguma, 501 balsu už, 12 prieš ir 40 susilaikiusių. DGA apibrėžia prekybos duomenimis taisykles, įtraukia mažesnius duomenų ekonomikos veikėjus ir numato viešojo sektoriaus duomenų pakartotinio naudojimo mechanizmą. „Mūsų tikslas su DGA buvo sukurti duomenų ekonomikos pagrindą, kuriuo žmonės ir įmonės gali pasitikėti. Tik užtikrinus pasitikėjimą ir sąžiningumą, dalijimasis duomenimis gali išnaudoti visas savo galimybes ir paskatinti naujus verslo modelius bei socialines inovacijas“, – sakė Angelika Niebler. , sakė pagrindinis Europos Parlamento derybininkas. 

Paslaptingas hepatito protrūkis

Mažiausiai vienas vaikas mirė susirgęs nuo paslaptingo ūminio hepatito protrūkio, kuriuo vaikai užsikrėtė 10 Europos šalių, patvirtino Pasaulio sveikatos organizacija (PSO). Balandžio 21 d. visame pasaulyje buvo užfiksuoti mažiausiai 169 „neaiškios kilmės“ atvejai, nurodė PSO. "Atvejai yra nuo vieno mėnesio iki 16 metų amžiaus. 17 vaikų (apie 10 proc.) prireikė kepenų persodinimo; buvo pranešta apie mažiausiai vieną mirtį", – pranešė PSO. Hepatitas yra kepenų uždegimas, kuris yra gyvybiškai svarbus maistinių medžiagų perdirbimo, kraujo filtravimo ir kovos su infekcijomis organas. Nors PSO teigė, kad infekcijų priežastis vis dar tiriama, JT institucija pažymėjo, kad adenovirusinė infekcija, sukelianti ūminį hepatitą, yra vienas iš galimų variantų.jonų.

Kaip pandemija paveikė moterų sveikatą

7 procentų moterų, palyginti su XNUMX procentais vyrų, taip pat teigė, kad pandemijos metu joms teko praleisti vizitus pas gydytojus arba vengti sveikatos priežiūros sistemos „dėl veiksnių, kurių aš negaliu kontroliuoti“, pvz., finansų, transporto ar fizinės negalios. Standartiniai vaizdai) Pandemija pakeitė žmonių gyvenimus visame pasaulyje ir turėjo ypač unikalų poveikį moterims. Didesnis skaičius moterų buvo išstumtos iš darbo jėgos, nes šalis buvo uždaryta, ir daugeliui buvo didžiulis iššūkis žongliruoti nuotoliniu darbu ir šeimos įsipareigojimais ekonominio netikrumo, ribotų vaikų priežiūros galimybių ir nestabilios mokyklos tvarkos laikotarpiu. 

ES teisės pakeitimas garantuoja NI vaistų tiekimą 

Europos Sąjungos (ES) teisės pakeitimai, kuriais siekiama užtikrinti vaistų tiekimą iš Didžiosios Britanijos į Šiaurės Airiją, įžengė paskutinį etapą. Europos Vadovų Taryba ratifikavo pakeitimus, kuriuos praėjusią savaitę priėmė Europos Parlamentas. Šiaurės Airijos protokolas reiškia, kad Šiaurės Airija vis dar patenka į ES farmacijos reguliavimo sistemą. Tačiau didžiąją dalį vaistų ji gauna iš Didžiosios Britanijos, o tai nėra. Tai tapo vienu iš pagrindinių protokolo sunkumų, o farmacijos įmonės įspėjo, kad dėl to produktai bus pašalinti. 2021 m. gruodį ES paskelbė pasiūlymus, kuriais buvo siekiama sukurti kažką panašaus į status quo prieš „Brexit“. ES vyriausiasis derybininkas Marošas Šefčovičius sakė, kad pokyčiai užtikrina tolesnį vaistų tiekimą Šiaurės Airijai. „Dabar turime ilgalaikį sprendimą, kuris buvo pristatytas per rekordiškai trumpą laiką“, – sakė jis. „Ir toliau glaudžiai bendradarbiausiu su JK vyriausybe, kad užtikrinčiau nuspėjamumą, teisinį tikrumą ir visų Šiaurės Airijos bendruomenių klestėjimą“.

Ir tai kol kas viskas iš EAPM – priminimas, galite peržiūrėti EAPM straipsnį apie pažangiosios terapijos vaistinius preparatus ČIA. Būkite saugūs ir sveiki bei mėgaukitės likusia savaitės dalimi.

Pasidalinkite šiuo straipsniu: