Laikas keistis: mokslas „išsivystė už dabartinės klinikinių tyrimų sistemos ribų“

Tony MALLETT
Esminė darbo, kurio imasi, sritis Europos aljansas už Pritaikomo Medicina (EAPM) yra susiję su klinikiniais tyrimais ir pacientų prieiga prie jų.

Vienas iš pagrindinių EAPM tikslų yra spręsti platesnes personalizuotos medicinos (PM) problemas, susijusias su klinikiniais tyrimais, biobankais, dalijimusi duomenimis ir dar daugiau, žvelgiant į ES iniciatyvą „Horizontas 2020“.

Dabartinėje specializuoto gydymo Europos pacientams kampanijoje, vadinamoje STEP, ji teigia, kad Europai reikia aplinkos, kuri leistų pacientams anksti gauti naujų ir veiksmingų PM, o nauja klinikinių tyrimų forma bus labai svarbi norint tai pasiekti.

Anot EAPM, personalizuotos medicinos perkėlimas į kitą etapą priklausys nuo sudėtingų tarptautinių klinikinių tyrimų, kuriuose dalyvauja labai atrinktos pacientų populiacijos, žmogaus biologinės medžiagos rinkimo ir didelių duomenų bazių naudojimo bioinformatikai.

Organizacija teigia, kad Europai reikia kitokios duomenų generavimo formos, o klasikinis požiūris į klinikinius tyrimus negali tinkamai fiksuoti tų duomenų. Šiandien pacientų pogrupiai yra nustatomi plačioje ligų kategorijoje, naudojant prognostinius arba nuspėjamuosius biomarkerius. Tai turi būti patvirtinta didelėse populiacijose, todėl į tyrimus turi būti įtraukta mokslinė diagnostikos tobulinimo ir stratifikavimo pažanga.

Sėkmei būtinas didesnis daugelio partnerių – pramonės ir akademinės bendruomenės, statistikų ir pacientų, bet ir reguliavimo institucijų – bendradarbiavimas. EAPM mano, kad protingas, bet patikimas klinikinių tyrimų metodikas turi patvirtinti reguliavimo institucijos ir mokėtojai.

„Nors arbatos vakarėlio Europoje gali ir nebūti, mes tikrai jaučiame pokyčių poreikį“, – sakė Antverpeno Onkologijos centro direktorius profesorius Louisas Denisas.

reklama

„Mūsų sveikatos politikos sistema turi pasikeisti, tačiau daugelis suinteresuotųjų šalių nenori keistis“, – pridūrė jis, ragindamas glaudesnį ir geresnį Europos bendradarbiavimą atliekant fundamentinius tyrimus.

Profesoriui Denisui pritarė Europos vėžio tyrimų ir gydymo organizacijos (EORTC) direktorius Denisas Lacombe'as, sakydamas: „Visos suinteresuotosios šalys turėtų palikti savo komforto zoną. Mes einame į naujas klinikinių tyrimų formas PM ir mes visi – tai farmacija, akademinė bendruomenė, mokėtojai, reguliavimo institucijos – turime pereiti prie naujos bendradarbiavimo formos.

Lacombe'as pridūrė: „Pacientai laukia gydymo tobulinimo ir klausia mūsų – kol turime geras technologijas – ar tikrai pristatome jiems geriausius naujus vaistus? Ir jei įdėmiai žiūrime į veidrodį, tai yra tai, kad mes naudojame technologijas ne optimaliai.

„Reikia daugiau bendradarbiavimo, naujų modelių... ir tai reiškia, kad turime mąstyti ne kas kita“, – sakė jis.

Karlas Solchenbachas, „Intel“ Europos „Exascale Labs“ direktorius, techniniu požiūriu pažvelgė į bendradarbiavimą, sakydamas, kad atvirojo kodo programinės įrangos licencijavimas palengvintų keitimąsi duomenimis. Jis pridūrė, kad „Intel“ sveikatos sektoriuje dirbo su didelės spartos kompiuteriais, kad padėtų daug greičiau apdoroti tyrimų duomenis. Ateityje tai būtų nepaprastai greita, pridūrė jis.

Ingrid Maes iš PricewaterhouseCoopers sakė: „Ateityje moksliniai tyrimai ir plėtra bus orientuota į pacientą – kur yra didžiausias poreikis? Sukaupsime daugiau žinių ir reikės daugiau duomenų, o tai reiškia daugiau bendradarbiavimo. Šis bendradarbiavimas bus ne tik sveikatos priežiūros srityje, bet ir kiti duomenų teikėjai, tokie kaip „Google“ ir „Microsoft“.

Ji pridūrė: „Pharma turės labai anksti bendrauti su mokėtojais ir pacientais, kad suprastų tikrąją jų kuriamos veiklos vertę. Daugiausia dėmesio bus skiriama rezultatams, klinikiniams, sveikatos ekonominiams ir gyvenimo kokybės rezultatams. Rezultatai lems naujo gydymo vertę ir bus nauja valiuta.

Ateityje Louis Denis pridūrė: „Slauga turėtų būti orientuota į pacientą ir daugiaprofesionalioji, tyrimai turi būti pagrįsti įrodymais ir sąžine, neturėtų būti atsitiktinių imčių tyrimų be antrinių gyvenimo kokybės ir išlaidų efektyvumo rodiklių, todėl turime pagerinti našumą su ta pačia pinigų suma“.

Edith Frenoy iš Europos farmacijos pramonės ir asociacijų federacijos (EFPIA) pridūrė, kad: „Mokslas išsivystė už dabartinės bandymų sistemos ribų – bandymai yra lėti, brangūs ir nelankstūs. Ateityje dideli bandymai gali būti neįmanomi, nes gydymas tampa labiau individualizuotas ir mokslas toliau tobulina mūsų žinias. Šios žinios duos geresnių rezultatų, nes per stratifikaciją pašalinsime neatsakančius asmenis.

Anot EAPM, Europos teisinę bazę taip pat reikia pritaikyti ne tik tam, kad būtų lengviau pasiekti mažesnes tiriamųjų grupes, bet ir pripažinti tyrimų, daug mažesnių už klasikinį atsitiktinių imčių metodą, rezultatų pagrįstumą.

Ji mano, kad būtina užtikrinti reguliavimo aplinką, kuri atitiktų visų suinteresuotųjų šalių poreikius, kartu išsaugant pacientų saugumą, o galutinis rezultatas – pacientų gydymo plėtra.

Organizacija teigia, kad norint užtikrinti tyrimų kokybę ir įrodymų patikimumą, reikalingos tinkamos metodikos ir infrastruktūros, palaikančios dideles atrankos platformas.

EAPM mano, kad pažanga dažnai reikš naujų technologijų naudojimą duomenų surinkimui, tiesioginiam duomenų įvedimui ir atsakui realiuoju laiku atliekant mažesnius kelių centrų bandymus keliose šalyse. Bus būtinas aiškesnis ir labiau suderintas reglamentavimas. Be to, reikės platesnės paramos daugiadalykiams tyrimams ir viešojo bei privačiojo sektorių partnerystei.

Jos nuomone, platesnis suderinimas palengvins procesą ir padės sumažinti išlaidas bei administracinę naštą. Nauja paradigma galėtų įvesti rizika pagrįstą požiūrį ir į klinikinius tyrimus įtraukti mokslą ir sveikatos technologijų vertinimo elementus, o bandymams būtų suteikta didesnė visuomenės parama.

EAPM yra įsitikinęs, kad PM plėtrai reikalingi sudėtingi tarptautiniai klinikiniai tyrimai, kuriuose dalyvauja labai atrinktos pacientų populiacijos, žmogaus biologinės medžiagos rinkimas ir didelių duomenų bazių naudojimas bioinformatikai.

Klinikinių PM tyrimų pagrindas bus biologiškai pagrįsti klinikiniai tyrimai, kuriuose bus naudojami stiprūs transliaciniai tyrimų komponentai, naudojant naujausias technologijas, tokias kaip biomarkeriai, gauti iš neinvazinio molekulinio vaizdavimo.

Organizacija mano, kad daugelis vaistų kandidatų pradeda klinikinius tyrimus be tinkamo tikslinės biologijos supratimo ir dokumentacijos, o tai tam tikru būdu paaiškina nesėkmę vėlesniuose vaistų kūrimo etapuose ir didelį nusidėvėjimo lygį. Be to, kai kurios terapinės medžiagos galėjo būti sėkmingos, jei jos būtų išbandytos pacientų grupėje, kuriai greičiausiai bus naudingas vaistas.

Šiandien ji sako, kad pacientų pogrupiai nustatomi plačioje ligų kategorijoje. Tačiau kadangi biomarkeriai ir modeliavimas turi būti patvirtinti didelėse populiacijose, diagnostikos tobulinimas ir stratifikacija priklauso nuo sėkmingo mokslo pažangos įtraukimo į klinikinius tyrimus.

Ianas Banksas, ECCO pacientų darbo grupės pirmininkas, sutiko, kad pacientams reikia daugiau žinių. Jis sakė: „Neįmanoma suteikti pacientams galių, jei jie nesupranta jiems teikiamos informacijos.

Bankus palaikė EAPM tyrimų darbo grupės pirmininkas prof. Ulrikas Ringborgas, kuris sutiko, kad informacijos perdavimas yra labai svarbus pacientų dalyvavimui gydant.

Ir plačiau, europarlamentaras Petru Luhanas sakė: „Turime ir toliau spręsti iššūkius – įveikti barjerus ir išmokti kalbėti ta pačia kalba. Tuo tarpu, norint užtikrinti, kad būtų dalijamasi žiniomis ir gerąja patirtimi apie naujas technologijas ir mokslinius metodus, reikia daug pastangų.

„Nauji atradimai nenuves labai toli, nebent žinosime, kaip spręsti žinių kūrimo ir tinkamų įrankių kūrimo iššūkį“, – pridūrė Rumunijos politikas.

„Ir tai lygiai taip pat pasakytina ir kalbant apie naujų žinių pritaikymą medicinos reikmėms, kurios būtų tiesioginės naudos pacientams, įskaitant biomarkerių kvalifikavimą ir patvirtinimą bei naujų klinikinių tyrimų projektų kūrimą“, – pridūrė Luhanas.

 

EAPM žingsnius už 2014-2019:

• Žingsnis 1: reglamentavimo aplinkos, kuri leidžia anksti pacientų prieigą prie naujų ir efektyvių asmeninį medicinoje užtikrinimas (PM)

• Žingsnis 2: Didinti mokslinių tyrimų ir plėtros PM, nors ir pripažindamas savo vertę

• Žingsnis 3: švietimą ir mokymą sveikatos priežiūros specialistų tobulinimas

• Žingsnis 4: Parama naujų požiūrių į kompensaciją ir HTA vertinimas, reikalingas paciento patekimo į PM

• Žingsnis 5: Didinti informuotumą ir supratimą PM

EAPM mano, kad siekiant šių tikslų bus pagerinti pacientų gyvenimo kokybę visose šalyse, Europoje.

Tony Mallett yra Briuselyje dirbantis laisvai samdomas žurnalistas. [apsaugotas el. paštu]

Pasidalinkite šiuo straipsniu: